В США одобрили препарат, который выключает гены

Новое лекарство под названием Onpattro (Patisiran) получило лицензию FDA для лечения редкого наследственного заболевания – транстиретиновой семейной амилоидной невропатии. Уникальность Onpattro состоит в том, что препарат действует на молекулярном уровне, «выключая» гены, ответственные за развитие болезни.

Семейная амилоидная невропатия традиционно считалась тяжелым и неизлечимым заболеванием. Она поражает различные внутренние органы (сердце, легкие, почки), а также приводит к необратимым изменениям в центральной и периферической нервной системе. Амилоидная невропатия обусловлена мутациями в гене TTR, вследствие чего в организме синтезируются аномальные формы белка транстиретина. До появления Onpattro лечение амилоидной невропатии носило преимущественно симптоматический характер, и средняя продолжительность жизни пациентов составляла обычно от 7 до 12 лет.

Чтобы понять, как действует Onpattro, необходимо вспомнить, некоторые факты, касающиеся синтеза белка. Помимо ДНК – хранилища генетической информации – в этом процессе принимают участие молекулы рибонуклеиновой кислоты, РНК. Одна из разновидностей РНК – так называемая короткая интерферирующая РНК, или siRNA – обладает интересной особенностью: при необходимости она способна принудительно останавливать белковый синтез. Например, если организм подвергается заражению вирусом, siRNA блокирует производство чужеродного вирусного белка, защищая тем самым клетку от разрушительного воздействия.

Именно siRNA и послужила основой для препарата Onpattro. Его создателям удалось использовать в практических целях естественный биологический механизм siRNA и воспрепятствовать синтезу аномальных форм транстиретина – белка, играющего ключевую роль в развитии амилоидной невропатии. Они также смогли решить проблему доставки siRNA непосредственно в орган-мишень. Для этой цели молекулу обеспечивают транспортом, связывая ее с липидными наночастицами. Наночистицы выполняют еще и защитную функцию: «маскируют» siRNA, делая ее неуязвимой для атаки со стороны иммунной системы.

При клинических испытаниях Onpattro у участников, страдавших от тяжелых проявлений невропатии, улучшилась подвижность, частично восстановилась утраченная чувствительность, стабилизировались показатели артериального давления и дополнительные жизненно важные функции. Если в течение ближайших нескольких лет эффективность и безопасность Onpattro не будут оспорены, новая технология РНК-интерференционной терапии, скорее всего, будет применяться и при других наследственных заболеваниях, позволяя блокировать синтез нежелательных белков в организме.

14253 просмотра